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基因疗法真的安全吗?一起带你了解下什么是基因疗法

有关基因治疗,这两年也被人们津津乐道,或许大多数人并不真的了解何为基因治疗,广泛的来讲,基因治疗是运用基因技术通过改变人体基因,而达到治疗的目的,说到基因技术,人们更多的会想到外源基因的转入,例如转BT毒蛋白基因与转抗除草剂基因,在当前的转基因农业技术中应用十分的广泛。许多研究以及事实都证实了它具有危害性。但是,转入外源基因并不是唯一的改造基因的方法,如今,又出现了一种新型的基因改造技术,它就是基因编辑,这种技术不会使用到外源基因,但是,这并不带表它绝对的安全。由于组成生物体的系统十分的复杂, 即使在科学技术高度发达的今天,人们所知道的仍然十分有限。一个基因的开关,就有可能会对许多特征的表达造成影响。该技术的风险应引起人们足够的重视,不要到最后失去控制,到那时候就悔之晚矣了。只有进行严格的把控,才可以防止再次出现转基因生物给人们带来的困扰的局面。

根据英国两个研究团队的研究,表明CRISPR-Cas9技术会造成被编辑的细胞缺少p53蛋白通路,使细胞产生癌变的风险提高。虽然该项研究成果还需要更多的证实,然而,CRISPR-Cas9即将成为生物医学的重要手段,其潜在的安全性问题不容忽视。毕竟,任何一种新的治疗技术,在临床推广以前,其安全性始终是摆在第一位的。之前的基因疗法安全性问题,人们关注的最多的是其‘脱靶效应’,也就是在基因组内在不应该剪切的地方进行了剪切,然而,最新的研究证明,我们不应当只关注‘脱靶效应’,还应当注意利用CRISPR-Cas9编辑过的细胞的致癌性。

CRISPR-Cas9技术,其本质上属于基因治疗技术,就好像药物一样,在临床应用之前,应当在动物实验当验证其安全性和有效性,从整体上进行评价。只有在动物实验中通过,对其安全性进行了证明,才可以在人类临床中进行临床实验和研究。虽然CRISPR-Cas9技术有着许多潜在的风险,然而,利用某些方法可使其风险减小。例如,全基因组测序经CRISPR-Cas9技术处理过的细胞,把其潜在的‘脱靶’风险除去;检测经CRISPR-Cas9技术处理过的细胞的p53基因和蛋白功能,把潜在的致癌性高的细胞去除。


只要弄清剪切DNA双链的过程是怎样引发DNA反应的,掌握其中的奥秘,就可以使p53缺失细胞的选择优势减小。
综上所述,就目前的发展水平来看,基因疗法仍然存在着安全隐患。

温馨提示:

请不要迷信专家,专家说的对不对,是需要后续的临床试验去不断检验的,而且必定会有一些专家建议会被证伪。也不要蔑视专家,因为指南制定出来之前我们需要按照专家的意见去做,而且指南的制定首先要参照专家的意见。

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