环磷酰胺是一种化疗药和免疫抑制剂，环磷酰胺属于化疗药物中细胞毒素类的，而抗肿瘤药物就是化疗药，通常按作用原理将其分为五类，即细胞毒素类、抗代谢类、抗生素类、生物碱类和激素类。环磷酰胺属于细胞毒素类，是一种主要由氮介和环磷酰氨基结合而成的化合物，现阶段在临床上常用做免疫抑制剂，治疗肿瘤、自身免疫性疾病等往往可以起到比较好的效果。其用于自身免疫性疾病的治疗，是因为可以抑制细胞增殖，非特异性的杀伤抗原敏感性的小淋巴细胞，限制淋巴细胞转换为免疫母细胞，起到免疫调节的作用。
目前，环磷酰胺是应用比较广泛的抗癌药物，其中对于治疗恶性淋巴瘤、多发性的骨髓瘤、急性或者是慢性淋巴细胞白血病等都有比较好的效果，对于乳腺癌、睾丸肿瘤、卵巢癌，包括肺癌、头颈部的鳞癌、鼻咽癌、神经母细胞瘤以及横纹肌肉瘤、骨肉瘤都有一定的疗效。