基因靶向治疗是以肿瘤细胞的某种标志性分子作为靶点，研制出有效的阻断剂，干预细胞发生癌变的各个环节的原理。靶向治疗又称为打靶治疗，只有明确患者的致癌基因位点，选择适合的靶向药物对肿瘤细胞进行抑制或杀伤，才能达到治疗的目的。因此，基因检测是靶向治疗的必要前提。靶向治疗针对肿瘤治疗，而对正常细胞没有损害。
基因靶向治疗是治疗恶性肿瘤的一种生物治疗方式，它是通过将外源性的基因导入人体来纠正基因缺陷，或者是将外源性的基因导入人体来直接或者是间接抑制杀伤肿瘤细胞，它的给药途径和方法有很多种，比如离体基因治疗、体内基因治疗等等，是一种很有前景的生物治疗方式，但目前有不少难题，还有科学技术上的问题需要解决。简单的解释就是通过基因工程技术，将人工修饰过或者是建立的靶细胞基因转入人体内，然后去诱导癌细胞自杀性的死亡，或者是抑制癌细胞的生长和扩散。