SMA是什么疾病？
SMA是什么疾病？
病情描述：
医生回答：
脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是一种遗传性神经肌肉疾病，主要影响患者的运动神经元，导致肌肉无力和萎缩。该病由SMN1基因突变引起，导致SMN蛋白缺乏，影响神经细胞功能。SMA分为不同类型，其中I型为最严重，通常在婴儿期发病，可能导致呼吸和吞咽困难，严重时可危及生命。随着病情进展，患者肌肉功能逐渐减退，影响日常活动和生活质量。目前，SMA的治疗主要集中在改善症状和提高生活质量，包括物理治疗、呼吸支持和基因治疗等方法。
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1.原发性高胆固醇血症本品作为饮食控制以外的辅助治疗,可单独或与HMG-CoA还原酶抑制(他汀类)联合应用于治疗原发性(杂合子家族性或非家族性)高胆固醇血症，可降低总胆固醇(TC)、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、载脂蛋白B(ApoB)。 2.纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)本品与他汀类联合应用，可作为其他降脂治疗的辅助疗法(如LDL-C血浆分离置换法)，或在其他降脂治疗无效时用于降低HoFH患者的TC和LDL-C水平。 3.纯合子谷甾醇血症(或植物甾醇血症)本品作为饮食控制以外的辅助治疗，用于降低纯合子家族性谷甾醇血症患者的谷甾醇和植物甾醇水平。
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