靶向药物主要可分为小分子抑制剂、单克隆抗体、抗体药物偶联物、激素类药物以及基因治疗药物等类型，具体分类需根据作用机制及靶点进行区分。其应用需结合患者个体化病情，在医生指导下选择。
1、小分子抑制剂
这类药物通过穿透细胞膜进入细胞内，抑制特定信号通路中的关键酶或蛋白质活性。例如吉非替尼、厄洛替尼等可阻断表皮生长因子受体（EGFR）的酪氨酸激酶活性，抑制肿瘤细胞增殖。小分子抑制剂通常以口服形式给药，适用于存在特定基因突变的癌症患者。
2、单克隆抗体
单克隆抗体通过识别并特异性结合肿瘤细胞表面的抗原，阻断其与配体相互作用。例如曲妥珠单抗可靶向HER2受体，抑制乳腺癌细胞生长；利妥昔单抗则靶向CD20抗原治疗淋巴瘤。此类药物多为静脉注射，具有较高的靶向性，但可能引发过敏反应。
3、抗体药物偶联物
这类药物将单克隆抗体与细胞毒性药物结合，实现精准递送化疗成分至肿瘤细胞。例如恩美曲妥珠单抗通过抗体部分识别HER2阳性癌细胞后释放毒素，在杀灭肿瘤细胞的同时减少对正常组织的损伤。其疗效与靶点表达水平密切相关。
4、激素类药物
某些肿瘤生长依赖激素信号传导，如乳腺癌与雌激素相关。他莫昔芬通过竞争性结合雌激素受体，抑制激素依赖性肿瘤生长。此类药物常用于内分泌治疗，需长期用药并监测激素水平变化。
5、基因治疗药物
针对特定基因异常设计的药物，如针对BCR-ABL融合基因的伊马替尼可治疗慢性髓系白血病。近年来CAR-T细胞疗法通过基因编辑技术增强免疫细胞识别肿瘤能力，已在血液系统肿瘤中取得突破性进展。
使用靶向药物前需进行基因检测、免疫组化等检查明确靶点，治疗期间需定期评估疗效及耐药性。部分药物可能引起皮肤反应、高血压等副作用，应在专业医生指导下规范用药，并配合影像学检查监测病情变化。