纯红细胞再生障碍性贫血不存在所谓的“最佳治疗方法”，需根据具体病因、病情严重程度及患者个体情况制定治疗方案。常见治疗方法包括免疫抑制治疗、输血支持、促红细胞生成药物、骨髓移植以及对症治疗等。
1、免疫抑制治疗
约60%患者属于免疫相关性贫血，常用环孢素软胶囊、他克莫司胶囊、甲氨蝶呤片等免疫抑制剂。这些药物通过抑制异常免疫反应改善骨髓造血功能，需定期监测肝肾功能及血药浓度。
2、输血支持
对于血红蛋白低于60g/L的重度贫血患者，需输注悬浮红细胞纠正缺氧状态。长期反复输血需警惕铁过载风险，必要时联合去铁胺注射液进行祛铁治疗。
3、促红细胞生成药物
重组人促红细胞生成素注射液适用于非免疫因素导致的贫血，尤其肾功能不全合并贫血者，可刺激骨髓红系造血，需注意可能引发高血压等不良反应。
4、骨髓移植
年轻患者（小于50岁）且存在HLA全相合供体时，异基因造血干细胞移植可实现疾病根治，但存在移植物抗宿主病等严重并发症风险，5年生存率约60%-70%。
5、对症治疗
继发性贫血需积极治疗原发病，如胸腺瘤患者应行胸腺切除术。合并感染时需根据病原学检测结果选择敏感抗生素，避免使用骨髓抑制类药物。
该病需在血液科医师指导下进行个体化治疗，治疗期间应定期监测血常规、网织红细胞计数及骨髓象变化。免疫抑制剂使用期间需注意预防机会性感染，避免擅自调整用药剂量。对于输血依赖患者，建议每3个月进行血清铁蛋白检测，及时干预铁过载。