环磷酰胺是一种烷化剂类抗肿瘤药物，同时也属于免疫抑制剂，临床主要用于治疗恶性肿瘤、自身免疫性疾病、器官移植排斥反应等。其功效作用主要包括抗肿瘤、免疫抑制、预防器官移植排斥、治疗血液系统疾病以及控制严重风湿免疫疾病。
1、抗肿瘤
环磷酰胺通过干扰DNA交联和RNA合成，抑制肿瘤细胞增殖。临床上常用于治疗非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、卵巢癌等多种实体瘤及血液系统恶性肿瘤，尤其对快速分裂的肿瘤细胞具有显著抑制作用。
2、免疫抑制
该药能选择性抑制B淋巴细胞和T淋巴细胞增殖，降低异常免疫反应强度。广泛应用于类风湿关节炎、系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病的治疗，可有效缓解关节肿胀、皮疹等症状。
3、预防器官移植排斥
通过抑制受者免疫系统对移植器官的排斥反应，常与糖皮质激素联合应用于肾移植、骨髓移植等术后抗排斥治疗，提高移植物存活率。
4、治疗血液系统疾病
对再生障碍性贫血、特发性血小板减少性紫癜等疾病具有治疗作用，通过调节骨髓造血微环境和抑制异常免疫攻击血细胞发挥作用。
5、控制严重风湿免疫疾病
用于重症系统性血管炎、皮肌炎等风湿免疫性疾病急性期治疗，能快速控制血管炎症反应，防止重要脏器损伤。
环磷酰胺属于处方用药，需严格遵循肿瘤科或风湿免疫科医师指导使用。治疗期间应定期监测血常规、肝肾功能及尿常规，注意预防出血性膀胱炎等不良反应。不同疾病治疗方案差异较大，患者不可自行调整用药剂量或疗程。