基石药业/施维雅公布艾伏尼布进展 艾伏尼布究竟有何作用？
相关企业： 施维雅(天津)制药有限公司3月16日，基石制药的合作伙伴施维亚宣布，美国FDA已经接受了一种潜在的治疗方案，用于治疗前未经治疗的IDH1突变型急性髓系白血病（AML）患者的艾伏尼布补充新药上市申请（SNDA）。根据新闻稿，SNDA获得了优先审查资格，自申请受理之日起10个月内将审查目标时间缩短至6个月。基石制药还计划在中国提交一份针对该适应症的艾伏尼布新药上市申请。
此外，石维雅最近宣布，他已向欧洲药品监督管理局（EMA）提交了两种适应症的上市许可证申请（MA）。它是一种IDH1突变型AML患者的初步治疗方法，与不适合加强化疗的阿扎胞苷一线治疗有关，以及过去接受过治疗的局部晚期或转移性IDH1突变型胆管癌患者的初步治疗方法。根据新闻稿，艾伏尼布是第一种在欧洲宣布上市的IDH1靶向治疗药物。
在美国，艾伏尼布已被FDA批准用于单一药物治疗经FDA批准的检测方法诊断的在FDA批准的检测方法中被诊断为携带IDH1易感突变的成人复发或难以治疗的AML患者，以及携带IDH1易感突变的新诊断患者，他们年龄在75岁以上，或因其他合并症无法使用强化化疗。2021，艾伏尼布被批准用于治疗以前经FDA批准的检测方法诊断的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。今年2月9日，该药物在中国大陆获得批准，用于治疗成人复发或难治性急性髓系白血病患者携带IDH1易感突变。
AIDH1突变AML患者的全球第三阶段AILE研究是基于AML补充新药上市申请的受理和上市许可申请的提交。该研究结果已于2021年第63届美国血液学会年会上公布。数据显示，EFS治疗患者与阿扎胞苷联合治疗的无生存期改善了统计意义。同样具有统计意义的改善也改善了艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的总生存期（OS），中位OS为24.0个月。
2019年7月，基石药业宣布，在中国完成了首例艾伏尼布全球三期注册试验AGILE患者的给药工作。中国共有16个研究中心参与了这项全球研究。
胆管癌适应症申请上市许可证的提交是基于ClaridH研究的数据，这是一个随机的三期试验，用于治疗过去接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者。结果表明，在主终点没有进展的情况下生存(PFS)表现出统计意义上的改善。艾伏尼布组和安慰剂组的中位PFS分别为2.7个月和1.4个月。艾伏尼布组6个月的PFS率为32%，12个月的PFS率为22%，而安慰剂组的所有患者在6个月后都患有疾病或死亡。
根据研究计划，随机接受安慰剂治疗的患者可以在疾病进展期间交叉接受艾伏尼布治疗，而安慰剂组中高比例的患者（70.5%）可以交叉接受艾伏尼布治疗。研究还表明，随机接受艾伏尼布治疗的患者与随机接受安慰剂治疗的患者相比，随机接受艾伏尼布治疗的患者在关键次终点总生存期（OS）中表现出改善，但没有达到统计数据的显著差异。安慰剂组中未调整为交叉治疗的患者的中位OS为7.5个月。
